保障罕见病患者生命，亟须政府作为

戈谢病、肺动脉高压、肢端肥大症、血友病……这些公众并不太熟悉的疾患，正是罕见病的一小部分。2015年中国罕见疾病防治研究学术论坛２５日在山东济南举行。山东省罕少见病重点实验室主任韩金祥告诉记者，与国外发达国家相比，国内罕见病的特效药仍呈现出“既贵且缺”的窘境。由于治疗人群有限、研发成本偏高，罕见病的特效药又被称为“孤儿药”。医卫专家呼吁“孤儿药”应得到更多关怀与帮助。（10月26日新华网）

虽然“药不能停”是绝大多数罕见病患者不得不接受的宿命，一旦断药，不仅意味着患者身体承受极大的痛苦，更将直接危及生命。然而，对于罕见病患者而言，“药不能停”却并非只需有个好记性即可，罕见病药品“既贵且缺”的供应格局，注定了“药不能停”的患者随时可能面临“断药”的生命窘境。

乍一看来，“药不能停”却遭遇“随时断药”，这背后是否存在药品生产与销售渠道对罕见病患者用药需求的挟持，以实现商业利益的最大化，似乎令人生疑。不过，罕见病患者特效药的断供现象，的确还不是商家的“饥饿营销”策略所致。真实的情形是，罕见病患者占人口比重仅为0.065%-0.1%，由于市场容量过小，罕见病药品的研发、生产成本难以摊薄，这是导致罕见病特效药价格过高的直接原因。而由于市场过小、定价困难，对罕见病特效药的商业投资有着风险过高且回报率过低的属性，从纯市场的角度来评判，自然与企业的经营目标相悖。药企缺乏对罕见病药品研发生产的动力，也就并不意外了。

可见，“药不能停”遇上“随时断药”，并非药企和销售渠道出了问题，而更多缘于罕见病药品需求属性导致了市场失灵。不过，这并不意味着“孤儿药”便只能面临随时断药的窘境。相反，市场失灵之处，恰恰正是公共部门的与用武之地，对市场失灵的弥合，也正是公共部门的基本责任。

这也是为何，世界各地都针对罕见病建立了保障制度。罕见病药品产业较为强大的美国早在1983年就公布了《孤儿药法案》（Orphan Drug Act），这也是世界上第一部有关罕见病的法案。该法案对参与罕见病用药研发的公司提供多方面的支持：快速审批通道，财政支持药品临床试验费用的50%，以及研发生产企业7年的市场独占期。法案签署至今，有超过470种罕见病药获准上市，而在法案签署之前的10年，仅有10种孤儿药获得批准。此外，日本对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免；韩国对罕见病用药报销2/3的费用；欧盟则给予研发公司长达10年的市场独占期。这些优惠政策也直接刺激了各国罕见病药物研发市场，如今欧盟市场上罕见病用药已达681种，日本国内已有182种。

当然，刺激药厂的积极性，仅有优惠政策还不够，更重要的是保险，否则病人用不起起药，药厂的利益仍然无法保障。美国的绝大部分罕见病患者都可以通过商业保险、政府赞助的医疗保健计划等多种渠道获得治疗经费。法律更规定，任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保。罕见病患者只需每年多付1000美元的保费，就可以使用治疗药品，所有费用由保险公司承担。

可见，确保国内罕见病患者“药不能停”，仅有专家呼吁还不够，而更需从政策、立法、以及保险等多方面完善制度来弥补市场失灵，保障罕见病药品供给。